CRISPR Therapeutics, Intellia och blodsjukdomar
Genetiska blodsjukdomar ses som de lägst hängande frukterna bland genetiska sjukdomarna som potentiellt kan botas med CRISPR-teknik. Blodstamceller kan tas från benmärgen, redigeras med CRISPR utanför kroppen och ges tillbaka som en benmärgstransplantation. Det finns också metoder för att redigera blodstamcellerna direkt i benmärgen, med ökad risk för oönskad genredigering i andra celltyper. CRISPR Therapeutics …